辉大基因 DMD 基因编辑患儿死亡事件025 年 8 月，辉大基因用于杜氏肌营养不良症（DMD）的 HG302 基因编辑 IIT 试验，最后一名入组患儿接受高剂量 AAV 病毒全身给药后，因补体、细胞因子剧烈激活引发急性呼吸窘迫综合征（ARDS）死亡，其余 3 名受试者无重症；
核心争议团队明知每公斤 100 万亿病毒颗粒属于高风险剂量、存在严重副作用，仍升级剂量开展人体试验；
前 CEO、前 CTO 均因反对该高剂量方案、主张完整公开事故未果先后离职；
死亡事件隐瞒近一年，直至 2026 年 8 月舆论发酵，辉大基因才发布官方说明，称完整调查结果 2026 年 1 月已提交同行评审，待论文发布后公开细节；公司表示已按 GCP 规范向伦理、监管部门完成上报。
暴露冒进创新的问题这起事件也是出自研究者发起的IIT项目，
和药监局审批的正规注册临床试验不同，部分团队为了“全球首创”，
忽视了动物临床试验的安全信号，激进推进人类试验；
透明度缺失致命不良事件发生后，仅仅内部上报监管，
学术界、患者群体都加以隐瞒，相关学术论文可以回避医疗中的致死事故；
受试者群体的无奈家长主动筹集巨资，换来的结果令人唏嘘，
患者群体又不是专家，更缺乏风险意识，再加上知情权的保障不足，处于劣势。
行业声誉受损海外投资机构、药企会怎么看待国内的基因治疗IIT数据？
这些因素会影响跨国合作。
消息来源：每日经济新闻、新京报、大河报等官媒
